Видео
В мире
Израильские исследователи сообщили о результате, который ещё пару лет назад казался невозможным: в моделях ALS им удалось остановить разрушение нервных клеток и даже запустить их восстановление. Всё благодаря маленькой РНК-молекуле, microRNA-126.
Команда из Тель-Авивского университета вместе с Weizmann Institute, Беэр-Шевой и несколькими европейскими лабораториями нашла, что при ALS мышцы вырабатывают эту молекулу в недостаточном количестве. А именно она говорит нервным клеткам: «Хватит производить опасный белок TDP-43».
Когда microRNA-126 мало, белок накапливается, превращается в токсические кластеры, разрушает митохондрии — и именно так у пациентов развивается паралич.
«Когда мы добавили эту РНК к клеткам и животным моделям ALS, нервные клетки перестали деградировать и даже регенерировали», — рассказал профессор Эран Перлсон. Работа опубликована в Nature Neuroscience.
Что важно, исследователи впервые показали, что в механизме болезни участвует не только нервная клетка, но и мышца, которая посылает сигнальные молекулы через миниатюрные «пузырьки» — везикулы. Если сигнал нарушается, начинается цепная реакция, ведущая к параличу.
Dr. Ариэль Ионеску уточняет: при ALS мышечные клетки производят меньше microRNA-126, и это запускает рост опасного TDP-43. Но добавление молекулы — в клеточные культуры и в мыши — обратило процесс.
Наблюдатели называют работу переломной. «Это может изменить само понимание паралича при ALS», — отмечает профессор Зевик Меламед из Еврейского университета, не участвовавший в исследовании.
Следующий шаг — создание на основе открытия РНК-генотерапии и её переход к клиническим испытаниям.
Если клинические испытания подтвердят результаты лабораторий, в мире неврологии откроется новая глава — и РНК-молекула может сыграть в ней главную роль.
